辉瑞A型血友病基因疗法在后期试验中取得成功

来源: 红星新闻
2024-07-24 23:33:01

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  这种被称为A型血友病疗法的基因疗法,可能成为该公司继Beqvez之后进入美国市场的第二种基因疗法。该公司的Beqvez于今年4月获准用于B型血友病。

  A型血友病又名遗传性抗血友病球蛋白缺乏症或FⅧ缺乏症,在遗传性凝血病中占首位,病因是患者X染色体上的抗血友病球蛋白基因(FⅧ基因)突变。主要表现为出血倾向,出血部位广泛,常反复发生,可形成血肿,关节变形,死因多为颅内出血。

  辉瑞公司 是投资于快速增长的基因和细胞疗法领域的几家制药商之一,这些疗法是针对患者的基因来源或细胞的一次性、高成本的治疗方法,用于治愈或显着改变疾病的进程。

责任编辑:张俊 SF065

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