作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，全身型重症肌无力是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经肌肉接头传递功能障碍引起。全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、言语、肢体活动、吞咽和呼吸功能，导致明显的肌无力。

　　“这个疾病危害之一是影响患者的生活质量、全身型严重的话会呼吸衰竭危及生命。”江其龙说，例如患者想要干点重活都做不了，一旦发生危象的时候，还需要进ICU上呼吸机，而且病情容易反复，难治型严重者甚至一两个月进一次ICU，“这种情况对于患者的身体和心理影响，还有经济的负担，都是非常重的”。重症肌无力一般可以通过出现的波动性症状进行判断，加上肌电图重复电刺激试验、乙酰胆碱抗体检查等方式进行判断。

　　临床上，重症肌无力患者个体化差异较大，病程进展不同，疾病管理难度大。长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠传统药物治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、胸腺切除以及中医药治疗等。然而，由于传统西药治疗手段在症状控制、治疗副作用等方面存在明显不足。目前，该病仍不可治愈，但规范治疗能控制症状，属于可治性疾病。创新药的出现，有望为患者实现疾病缓解和症状控制。

　　今年1月1日起，新版国家医保药品目录实施，治 疗罕见病的创新药备受关注。

　　来自广东阳江的陈阿姨(化名)是一名73岁的重症肌无力患者。“得病半年多了，之前切除过胸腺瘤，虽然用过激素、丙球等，但还是因为反复四肢无力并且出现了呼吸困难，在医院第二次接受创新药治疗后，全身力气改善明显都出院了。”陈阿姨说，现在能医保报销，为老百姓减轻了经济负担，新药也有机会能长期用。

　　江其龙表示，纳入医保后，广州本地患者报销比例为70%至86%不等，按照一年5个治疗周期，符合报销条件的患者，医保报销后年治疗个人自付费用最低3万多元。